La Chelazione del Ferro

I trattamenti ferrochelanti per eliminare il ferro in eccesso sono le terapie più importanti dopo le trasfusioni.
Diversi chelanti sono stati utilizzati dagli anni ’60, dove l’unico farmaco esistente era il desferal fino alla fine degli anni ’90, l’introduzione dei chelanti orali, deferiprone o L1, fino all’utilizzo dell’ICL670A appena entrato in commercio negli Stati Uniti e Svizzera. Negli ultimi anni si sta utilizzando la terapia combinata Desferal + L1, con ottimi risultati. Questi due chelanti operano in maniera diversa ma si “aiutano” (il desferal è una molecola più grossa, mentre l’L1 è più piccola), quindi se per esempio con solo il desferal si chela 100 e con il derefiprone 97, facendo la terapia combinata si scarica più della somma dei singoli farmaci, con un effetto singergico notevole.

TERAPIE ADOTTATE PER LA CHELAZIONE DEL FERRO NEI SOGGETTI TALASSEMICI

IL DESFERAL
Negli ultimi vent’anni, l’accumulo di ferro nei pazienti talassemici è stato curato con un farmaco denominato desferrioxamina (Desferal, DFO). Usato con regolarità, il DESFERAL può ridurre sia l’accumulo di ferro nei tessuti, sia le gravi complicanze ad esso associate.

Il DESFERAL è solitamente somministrato con cadenza quotidiana per microinfusione mediante un ago sottocute e per un periodo di almeno 8-12 ore. In alcuni casi di elevati valori di ferritina (indicatore del ferro nel sangue), il DESFERAL può essere somministrato nell’arco delle 24 ore mediante l’impianto permanente di un catetere sottocutaneo il quale immette il farmaco in circolo per via endovenosa.

L’irritazione locale nel punto dell’infusione (solitamente braccia, gambe e addome a rotazione), è un evento comune che rende la somministrazione giornaliera difficile per alcuni pazienti. L’utilizzo di questo farmaco, specie in dosi elevate,
può dare adito ad effetti collaterali quali alterazioni a livello oculare, uditivo, arresto della crescita e problemi ossei.

L1 (Sezione Deferiprone L1)
Commercializzato con il nome Ferriprox, il deferiprone (Deferrum, L1) è stato sviluppato quale potenziale alternativo al Desferal. Da assumere per via orale, é stato ammesso come farmaco di seconda scelta per la chelazione del ferro. L’EMEA, l’ente Europeo per l’autorizzazione all’uso dei farmaci, ha consentito la commercializzazione di questo farmaco, sotto stretto controllo medico; conseguentemente il Ministero della Sanità Italiano ha permesso l’utilizzo, previa prescrizione da parte dei Medici dei Centri di Cura per la Talassemia. Sicuramente preferibile al Desferal per la
modalità di somministrazione, questo farmaco non è tuttavia esente da effetti collaterali, individuati principalmente nella riduzione dei globuli bianchi. Questo rischio impone un rigido controllo medico che per il paziente talassemico si traduce nell’impegno di doversi sottoporre a controlli settimanali. Il trattamento con questo farmaco ha fatto inoltre registrare effetti collaterali quali dolori o gonfiori articolari, nausea, diarrea, cefalea, incremento degli enzimi epatici e cambiamento dell’appetito. Nella maggior parte dei pazienti questi disturbi regrediscono senza la sospensione del trattamento farmacologico.

EXJADE (Deferasirox) (Sezione Exjade)

Che cos’è Exjade?
Exjade è un medicnale che contiene come principio attivo il deferasirox. Il medicinale è disponibile sotto forma di compresse dispersibili rotonde, di colore biancastro che, disciolte in un liquido come l’acqua, formano una sospensione che il paziente può bere. Ogni compressa contiene 125 mg, 250 mg o 500 mg di deferasirox.

Exjade è utilizzato per ridurre la quantità di ferro presente nell’organismo di pazienti (di età superiore ai sei anni) che soffrono di malattie, per la cui cura devono sottoporsi a frequenti trasfusioni di sangue. I pazienti affetti da beta talassemia major sono incapaci di produrre una quantità sufficiente di emoglobina (la proteina presente nei globuli rossi del sangue, che trasporta l’ossigeno nell’organismo) e necessitano pertanto di frequenti emotrasfusioni. Per “trasfusioni frequenti” si intendono almeno 7 ml di globuli rossi concentrati per ogni chilogrammo di peso corporeo in un mese. Exjade è anche indicato quando la terapia con deferoxamina (un altro medicinale utilizzato nel trattamento del sovraccarico cronico di ferro) è controindicata o inadeguata in pazienti che soffrono di altri tipi di anemia, bambini di età compresa tra due e cinque anni e pazienti con beta talassemia major che ricevono trasfusioni non frequenti. Dal momento che il numero di pazienti affetti da sovraccarico cronico di ferro è basso, la malattia è considerata rara. Exjade è stato designato “medicinale orfano” (ossia un medicinale usato nelle malattie rare) il 13 marzo 2002. Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica.

CURIOSITA’
L’azienda Canè, approda, nel 1978, all’elettronica medicale in seguito alla specifica richiesta del Centro Microcitemie dell’Università di Torino, progettando un infusore portatile per la cura della talassemia.

Il sito dell’inventore della “Pompetta”  www.microjet.it

MEDIS : http://www.medis.it/ifiltr14.aspProduttore di filtri con ago incorporato