TRIAL RANDOMIZZATO PER PARAGONARE L’EFFICACIA DEL DEFERIPRONE (L1) E DELLA DEFEROSSAMINA (Desferal) NELLA RIMOZIONE DELL’ECCESSO DI FERRO CARDIACO IN PAZIENTI EFFETTI DA TALASSEMIA MAJOR
Nel settembre 2003 è iniziato a Torino c/o il Centro di Microcitemie Ospedale Regina Margherita (O.I.R.M.) uno studio di ricerca condotto dal Dott.Antonio Piga in collaborazione con altri paesi e promosso dalla società Apotex Inc.
Lo scopo di tale studio è di estendere la conoscenza attuale sull’efficacia relativa del farmcaco conosciuto come Deferiprone (L1) nel rimuovere il ferro dal cuore, paragonato all’effetto della deferóssamina (meglio nota come Desferal).
Negli ultimi 30 anni, l’accumulo di ferro nei pazienti affetti da talassemia è stato trattato con il Desferal, che deve essere somministrato giornalmente per via sottocutanea Il farmaco, se usato regolarmente ha dimostrato negli anni di poter ridurre sia l’accumulo di ferro che l’insorgere di gravi complicazioni derivanti.
Tuttavia, la difficoltà ad eseguire regolarmente questa terapia può portare a un progressivo aumento di ferro.
Il deferiprone (L1) è un farmaco chelante che può essere assunto per via orale, ormai approvato a livello europeo. I risultati di alcuni studi clinici hanno evidenziato inoltre che L1 può essere particolarmente efficace nel rimuovere il ferro dal cuore riducendo qundi il rischio di malattia cardiaca. Il Deferiprone pertanto si prefigura come potenziale sostituto al Desferal.
Sulla base dei dati già raccolti, si è deciso pertanto di condurre questo studio che coinvolge circa 60 pazienti talassemici: 30 in Italia e 30 in Grecia e avrà la durata di un anno.
I pazienti risultati idonei a partecipare allo studio saranno sottoposti a trattamento a base di Desferal o deferiprone in modo randomizzato, perciò del tutto casuale.
Alla prima visita ed ogni settimana ai pazienti verà effettuato un prelievo di sangue di 5ml circa. Ad ogni visita mensile il medico controllerà l’aderenza alla terapia prescritta o con l’infusore Crono (Desferal) o con il MEMS (L1).
I pazienti eseguiranno 3 risonanze magnetiche del cuore -presso l’ospedale Brotzu di Cagliari- a distanza di 6 mesi: una prima di iniziare lo studio per la scelta dei pazienti, una al sesto e al dodicesimo mese.
Sarà, inoltre, effettuato un ecocardiogramma, per monitorare la funzione cardiaca, prima dell’inizio dello studio e al completamento dei 12 mesi e un test per monitorare la cncetrazione di ferro nel fegato misurato con un apparecchio particolare SQUID presso l’ospedale O.I.R.M. Torino.
Alla fine dello studio, o se il paziente dovesse interromperlo per qualsiasi motivo, verrà sottoposto a una visita medica, completa di anamnesi, prelievi di sangue per I test di laboratorio e dovrà comunicare quali farmaci sta assumendo e gli eventuali effetti collaterali abbia avuto.
